تطورات في طب الروماتيزم للأطفال: العلاجات البيولوجية تُحدث تحولاً في علاج التهاب المفاصل الشبابي

القفز إلى القسم

• تطور أمراض الروماتيزم لدى الأطفال
• التهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي
• الثورة البيولوجية في العلاج
• العلاجات المستهدفة للسيتوكينات
• تحسن كبير في نتائج المرضى
• النص الكامل

تطور أمراض الروماتيزم لدى الأطفال

يشرح الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، أن أمراض الروماتيزم لدى الأطفال شهدت تغيرات كبيرة في النتائج خلال العقدين الماضيين. بينما بقيت الأمراض الفعلية نفسها إلى حد كبير. ومع ذلك، فقد تغيرت أساليب العلاج وتوقعات سير المرض لدى المرضى بشكل جذري.

أحد التغيرات الملحوظة يشمل زيادة الإبلاغ عن المضاعفات النادرة. تظهر الآن مجموعة فرعية صغيرة من الأطفال المصابين بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي مصابين بأمراض رئوية شديدة. هذه الحالة، وهي البروتينوز السنخي الرئوي (PAP)، كانت أقل شيوعاً في التقارير السابقة.

التهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي

يؤثر التهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي على حوالي 10% من الأطفال المصابين بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب (JIA) في الولايات المتحدة. يلاحظ الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، أن هؤلاء المرضى يعانون من أكثر من مجرد التهاب المفاصل. فهم يظهرون حمى عالية، طفح جلدي مميز، والتهاب في الأعضاء الداخلية.

يواجه هؤلاء الأطفال خطراً عالياً للإصابة بمتلازمة تنشيط البالعات الكبيرة (MAS). تتضمن هذه المضاعفة الخطيرة تنشيطاً مفرطاً للجهاز المناعي. وقد تظهر مجموعة فرعية صغيرة جداً أيضاً البروتينوز السنخي الرئوي، وهي حالة رئوية قد تكون قاتلة.

الثورة البيولوجية في العلاج

يمثل إدخال العوامل البيولوجية التقدم الأكثر أهمية في طب الروماتيزم للأطفال. يصفها الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، بأنها أدوية مصممة مصنعة تستهدف مسارات مناعية محددة. يجسد هذا النهج الطب الدقيق في علاج أمراض المناعة الذاتية.

غيرت العلاجات البيولوجية بشكل جذري الرعاية لكل من الأطفال والبالغين المصابين بأمراض روماتيزمية. تستهدف هذه الأدوية على وجه التحديد سيتوكينات مثل إنترلوكين-1 (IL-1)، وإنترلوكين-6 (IL-6)، وعامل نخر الورم (TNF). تستمر الثورة البيولوجية في التطور مع ظهور فئات دوائية جديدة بانتظام.

العلاجات المستهدفة للسيتوكينات

تعمل مثبطات السيتوكينات المختلفة لحالات المناعة الذاتية المحددة. تعمل مثبطات عامل نخر الورم (TNF) بشكل استثنائي جيد لالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب متعدد المفاصل. ومع ذلك، تظهر فعالية محدودة للسمات الجهازية لالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي.

يشرح الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، أن مثبطات إنترلوكين-1 (IL-1) وإنترلوكين-6 (IL-6) تظهر فعالية فائقة للالتهاب المفصلي الشبابي المجهول السبب الجهازي. يؤكد هذا التخصص على أهمية نهج العلاج المستهدف. يكشف الحوار مع الدكتور أنطون تيتوف، دكتور في الطب، كيف يعتمد اختيار العلاج على النوع الفرعي للمرض وطريقة ظهوره.

تحسن كبير في نتائج المرضى

غيرت الأدوية البيولوجية جودة الحياة للأطفال المصابين بالتهاب المفاصل. يؤكد الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، أن معظم المرضى يشاركون الآن بشكل كامل في الرياضة والأنشطة البدنية. يمكن للأطفال لعب كرة السلة وكرة القدم دون قيود من مرضهم.

تحمل هذه العلاجات بشكل عام ملفات آثار جانبية مواتية. يلاحظ الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب، الحاجة لمراقبة مخاطر محددة مثل السل لدى المرضى الذين يتناولون مثبطات عامل نخر الورم (TNF). تبقى نسبة الفائدة إلى المخاطر إيجابية بقوة لمعظم مرضى الروماتيزم للأطفال.

النص الكامل

الدكتور أنطون تيتوف، دكتور في الطب: هل تختلف أمراض الروماتيزم لدى الأطفال اليوم عما كانت عليه قبل 20 عاماً، وإذا كان الأمر كذلك، فكيف؟

الدكتور راندي كرون، دكتور في الطب: لقد تغيرت النتائج بالتأكيد. أما الأمراض الفعلية، فمن الصعب القول. شيء واحد يتبادر إلى الذهن هو مجموعة فرعية صغيرة جداً من الأطفال المصابين بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي.

في الولايات المتحدة، سيصاب حوالي طفل واحد من كل 1000 طفل بشكل من أشكال التهاب المفاصل المزمن يسمى التهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب. لذا فهو ليس شائعاً، فهو حوالي واحد من كل 1000. وفي هذا البلد على الأقل، حوالي 10% منهم مصابون بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي (JIA).

بالإضافة إلى التهاب المفاصل، يعانون من حمى عالية، طفح جلدي، وأحياناً التهاب داخلي في الكبد وأعضاء أخرى. وهذا صحيح منذ وقت طويل.

ومع ذلك، كانت هناك زيادة في الإبلاغ عن الأطفال الذين يصابون بمرض رئوي نادر يسمى البروتينوز السنخي الرئوي (PAP). تتراكم مادة بروتينية في رئتيك. وهذا قاتل للغاية.

حتى التهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي نفسه، كما تحدثنا سابقاً، هؤلاء الأطفال معرضون لخطر كبير للإصابة بمتلازمة تنشيط البالعات الكبيرة (MAS). ومجموعة فرعية من هؤلاء المعرضين لخطر كبير للإصابة بمتلازمة تنشيط البالعات الكبيرة، مجموعة فرعية صغيرة جداً، ولكنها حقيقية، يمكنها أيضاً الإصابة بهذا المرض الرئوي الشديد الذي يمكن أن يؤدي إلى أشياء مثل تعجر الأصابع، الذي نراه في أمراض الرئة السيئة مثل التليف الكيسي، على سبيل المثال.

على أي حال، نرى الكثير أكثر، أو نشهد الإبلاغ عن ذلك أكثر مما كان عليه في الماضي. ولا أحد يعرف حقاً لماذا. افترض بعض الناس أن بعض الأدوية التي نستخدمها لعلاج هذه الحالات، بما في ذلك مثبطات إنترلوكين-1 (IL-1) وإنترلوكين-6 (IL-6). ربما هذا هو السبب، من الصعب جداً معرفة ذلك.

السبب والنتيجة صعبان هنا. وقد لا يكون الدواء نفسه هو الذي يثيرها، ولكن ربما كيفية تغييره للاستجابة المناعية. الأمر غير واضح تماماً.

ولكن هذا تغيير واحد. أعتقد أننا قد نرى، أو ربما هؤلاء الأطفال ماتوا في الماضي ولم يتم الإبلاغ عنهم. الأمر غير واضح.

ولكن هذا شيء واحد. أعتقد أن هذا مختلف، ولكن ربما الأهم، في السنوات العشرين الماضية، مع إدخال العوامل البيولوجية، هذه أدوية مصممة مصنعة.

ندخل في الطب الدقيق من خلال استهداف سيتوكينات محددة غالباً، سواء كانت إنترلوكين-1 (IL-1)، أو إنترلوكين-6 (IL-6)، أو عامل نخر الورم (TNF). هذا غير بشكل جذري الرعاية ليس فقط للأطفال، ولكن للبالغين أيضاً، مع بعض أمراض الروماتيزم الأكثر شيوعاً مثل التهاب المفاصل الروماتويدي، على سبيل المثال.

أعني، كان لذلك تأثير كبير على قدرتهم في كثير من الأحيان على منح الناس حياة طبيعية نسبياً، وهو ما لم يكن الحال قبل 20 عاماً. وهكذا هذه الثورة البيولوجية، التي تستمر في التحسن أكثر فأكثر.

نحصل على فئات دوائية أحدث. نتعلم المزيد عن الجهاز المناعي سواء من مرضانا أو من التجارب في المختبر، سواء في النماذج الحيوانية أو في المختبر. نستمر في التعلم أكثر وأكثر حتى عن مرونة أو قدرة الجهاز المناعي على الانتقال من حالة إلى أخرى من حيث أنواع الالتهاب المختلفة وأنواع الخلايا التي يمكن أن تؤدي إلى ذلك.

ولكن القدرة الآن على منع بعض ما نعتقد أنها هذه السيتوكينات الأكثر خطورة في حالات معينة. وهو معقد.

لذلك يعمل بعضها بشكل جيد للغاية للصدفية، على سبيل المثال. ولكن العلاجات البيولوجية تعمل أيضاً لالتهاب المفاصل، أو بعضها يعمل لأمراض الأمعاء الالتهابية، ولكن ليس للصدفية. وهكذا نتعلم ونحن نمضي.

ولكن حقاً، هذه العوامل أحدثت ثورة في الرعاية، خاصة للأطفال المصابين بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب. إنها مثبطات عامل نخر الورم (TNF) على وجه الخصوص، وهناك أدوية أخرى أيضاً، لا أريد التقليل من شأن الأخرى.

ولكن هذا ما لدينا أكثر خبرة معه لأطول فترة من الزمن. غيرت بين عشية وضحاها، مثل في عام 2000، بشكل أساسي رعاية الأطفال المصابين بالتهاب المفاصل السيئ، التهاب المفاصل المزمن، إلى درجة أن معظم أطفالنا الآن يلعبون كرة السلة، كرة القدم، أي شيء - لأنهم يستطيعون.

تسمح لهم هذه الأدوية بفعل ذلك. ليس لديها الكثير من الآثار الجانبية. ليست حميدة تماماً، نحتاج للقلق بشأن السل على وجه الخصوص، على سبيل المثال. إذا كنت تتناول مثبط عامل نخر الورم، وللأطفال المصابين بالتهاب المفاصل الشبابي المجهول السبب الجهازي، لم تعمل مثبطات عامل نخر الورم (TNF) كثيراً على الجوانب الجهازية للمرض.

ولكن اتضح أن منع إنترلوكين-1 (IL-1) أو إنترلوكين-6 (IL-6) يعمل بشكل جيد حقاً لهم. وحتى هؤلاء الأطفال استفادوا بشكل كبير من هذا العصر البيولوجي لنهج السيتوكينات المستهدفة.