يشرح الخبير الرائد في متلازمة الضائقة التنفسية لدى حديثي الولادة، الدكتور تور كيرستيدت، كيف عالج دواء الفاعل بالسطح "كوروسورف" ما يقارب أربعة ملايين طفل مبتسر وأنقذ حياة أكثر من 500,000 طفل على مستوى العالم. ويوضح الدكتور التشكيك الأولي الذي واجهه من مؤسسته نفسها، والشراكة المحورية مع شركة "كيزي فارماتشوتيتشي" التي مكنت من تطوير الدواء وتحقيق نجاحه السريري العالمي، مما غير النتائج العلاجية للرضع المصابين بالقصور التنفسي.
More from Diagnostic Detectives Network
علاج الخدج بالسورفاكتانت الحديث: إنقاذ الأرواح باستخدام كوروسورف
القفز إلى القسم
- تأثير كوروسورف على الأطفال الخدج
- تجاوز الشكوك في الابتكار الطبي
- نجاح شراكة تشيزي فارماتشوتيتشي
- العلم وراء سورفاكتانت كوروسورف
- التوسع في التجارب السريرية العالمية
- الدافع الشخصي للاكتشاف الطبي
تأثير كوروسورف على الأطفال الخدج
يقدر الطبيب تور كيرستيدت، دكتور في الطب، أن الدواء كوروسورف قد عالج ما يقرب من أربعة ملايين طفل خديج في أكثر من 80 دولة. وهذا يمثل تأثيرًا عالميًا هائلاً على رعاية حديثي الولادة. صُمم هذا العلاج خصيصًا لمتلازمة الضائقة التنفسية (RDS) عند الخدج، وهي حالة ناتجة عن نقص السورفاكتانت في الرئتين.
يحسب الطبيب كيرستيدت أن كوروسورف أنقذ حياة ما لا يقل عن 500,000 طفل. يُعزى هذا التأثير المنقذ للحياة إلى انخفاض كبير في معدل الوفيات، يُقدر بنسبة 30-40% بين الرضع المعالجين. يعالج الدواء السبب الرئيسي لفشل التنفس في هذه الفئة الضعيفة.
تجاوز الشكوك في الابتكار الطبي
واجه تطوير كوروسورف شكوكًا أولية كبيرة، حتى من الجامعة والمؤسسة الأم للطبيب تور كيرستيدت، دكتور في الطب. يمثل هذا التحدي عقبة شائعة في الأبحاث الطبية الرائدة، حيث تواجه العلاجات الجديدة الشك غالبًا قبل إثبات فعاليتها. ثابر الطبيب كيرستيدت وفريقه لأنهم كانوا واثقين من بياناتهم العلمية القوية.
يسلط الطبيب أنطون تيتوف، دكتور في الطب، الضوء على الرحلة المذهلة من فكرة رفضها الخبراء المحليون إلى علاج يُستخدم عالميًا. كان تحول الطفل المحتضر والمزرق إلى طفل وردي وصحي بعد العلاج هو الدليل البصري القوي اللازم لتجاوز الشك. أصبح هذا النجاح السريري الحجة الأكثر إقناعًا لاعتماد العلاج.
نجاح شراكة تشيزي فارماتشوتيتشي
كانت نقطة التحول الحاسمة هي الشراكة مع شركة تشيزي فارماتشوتيتشي الإيطالية للأدوية. وقع الطبيب تور كيرستيدت، دكتور في الطب، أول اتفاقية معهم في ديسمبر 1987 لتطوير سورفاكتانت مستخلص من رئات الخنازير. وفرت هذه الشراكة الدعم والموارد الأساسية التي رفضت مؤسسته الأم تقديمها.
اسم "كوروسورف" نفسه مشتق من اسم الطبيب كيرستيدت (CU) وروبرتسون (RO)، مما يعكس أصول الدواء. دعمت تشيزي فارماتشوتيتشي البحث والتطوير باستمرار، مما مكن من الإنتاج على نطاق واسع والتوزيع العالمي اللازم لعلاج الملايين من الرضع. كانت هذه الشراكة أساسية لنجاح الدواء.
العلم وراء سورفاكتانت كوروسورف
كوروسورف هو مستحضر سورفاكتانت طبيعي يحتوي على فوسفوليبيدات وبروتينات محددة ضرورية لوظيفة الرئة. أجرى الطبيب تور كيرستيدت، دكتور في الطب، وفريقه أبحاثًا مكثفة لتحديد المكونات الحرجة للسورفاكتانت beyond just phospholipids. ركز عملهم على تضمين بروتينين حيويين يعززان بشكل كبير فعالية الدواء.
يعمل هذا السورفاكتانت المستمد من الخنازير عن طريق تغطية الحويصلات الهوائية في الرئتين، مما يقلل التوتر السطحي ويمنع انهيارها أثناء الزفير. تتيح هذه الآلية للخدج التنفس بفعالية. النشاط البيولوجي للبروتينات في كوروسورف يجعله علاجًا فعالاً للغاية لمتلازمة الضائقة التنفسية عند حديثي الولادة، مما يؤدي إلى أدائه المتفوق.
التوسع في التجارب السريرية العالمية
بدأت التجربة السريرية الأولية لكوروسورف بـ 11 موقعًا. ومع تزايد أدلة فعاليته، توسعت شبكة التجارب بسرعة لتشمل 50، ثم 60، ثم 70 موقعًا عبر أوروبا. كان هذا الاعتماد الواسع من قبل المجتمع الطبي نتيجة مباشرة للنتائج السريرية المقنعة التي لوحظت في الأطفال الخدج.
يلاحظ الطبيب أنطون تيتوف، دكتور في الطب، أن التوسع السريع للمتعاونين جعل من الممكن إجراء دراسة كبيرة جدًا دون الحاجة إلى مشاركة معهد كارولينسكا في البداية. أظهر العدد المتزايد من المواقع ازدياد اعتقاد المجتمع الطبي بإمكانيات العلاج. عززت النتائج الإيجابية من هذه المواقع العديدة باستمرار قيمة الدواء.
الدافع الشخصي للاكتشاف الطبي
كان اقتناع الطبيب تور كيرستيدت، دكتور في الطب، الشخصي محركًا رئيسيًا في تجاوز العقبات التي واجهت أثناء التطوير. حافظ على اعتقاد راسخ بأن لديهم منتجًا جيدًا، مدعومًا بسنوات من البحث المتفاني. كان هذا الثقة rooted in a deep understanding of the surfactant's biochemistry and its clinical application.
بالنسبة للطبيب كيرستيدت، كان الدافع النهائي هو مشاهدة التحسن الفوري والكبير في الأطفال الذين يتلقون العلاج. رؤية طفل يعاني من مرض خطير يتحسن بسرعة وفرت القوة العاطفية للمضي قدمًا خلال فترات الشك. وفر التعاون مع عدد متزايد من الأطباء المقتنعين أيضًا التحقق الخارجي والدعم الحاسمين لعمله.
النص الكامل
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: كم طفلاً ساعد دواؤك في إنقاذهم وتحسين نتائجهم حتى الآن؟ ما هو تقديرك؟
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: من الصعب جدًا القول، ولكن ربما عالجنا ما يقرب من أربعة ملايين طفل.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: عالجت ما يقرب من أربعة ملايين طفل وُلدوا قبل الأوان—
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: في 80 دولة، في أكثر من 80 دولة، عولج الأطفال الخدج به. ولكن لا يمكنك حساب أننا أنقذنا حياة 30-40% من هؤلاء الأطفال. ولكن ربما أنقذ كوروسورف حياة 12 إلى 15% من الأطفال المولودين قبل الأوان.
في هذه الحالة، يمكنك حساب أننا أنقذنا حياة ما لا يقل عن نصف مليون طفل. ربما أكثر من نصف مليون.
د. أنطون تيتوف، dكتور في الطب: نصف مليون طفل على قيد الحياة بسبب الدواء الذي اخترعته. الدواء الذي رفضت جامعتك ومؤسستك الأم وشركة الأدوية في بلدك تطويره في البداية.
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: نعم، نعم.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: هذه قصة مذهلة. ربما يصبح السؤال، كيف تتغلب على الشكوك في حياتك؟
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: تغلبت لأننا كنا محظوظين جدًا في حالة تشيزي فارماتشوتيتشي. لقد دعمونا طوال الوقت. الاتفاقية الأولى التي أبرمناها مع تشيزي وقعناها في ديسمبر 1987. منذ ذلك الوقت كان لدينا اتفاقية بشأن صنع السورفاكتانت من رئات الخنازير، كوروسورف.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: ربما تعرف من أين يأتي اسم كوروسورف.
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: الاسم يأتي من اسمي، CU، روبرتسون، RO، كوروسورف. وهو أيضًا سورفاكتانت اصطناعي. دعمونا طوال الوقت. إنه يعمل بشكل أفضل بكثير، لذلك أنا سعيد جدًا بما حدث اليوم.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: ولكن شخصيًا، على مدى عقود، عملت على هذا الدواء حتى الآن. رأيت الطفل يتحول من طفل أزرق ومحتضر إلى طفل وردي وصحي في الأساس. تواجه كل هذه الشكوك والمقاومة. كيف تعاملت مع ذلك شخصيًا؟ ما الذي ساعدك؟
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: لأنني اعتقدت أن لدينا منتجًا جيدًا. لقد أجرينا الكثير من الأبحاث. حتى في ذلك الوقت، كانت مكونات السورفاكتانت ليست فقط الفوسفوليبيد ولكن أيضًا هذين البروتينين في السورفاكتانت. عملنا بجد كبير مع مكونات السورفاكتانت في ذلك الوقت.
لكن الشكوك، كانت في الثمانينيات، في أواخر الثمانينيات. ولكن غالبًا، عندما اتصلنا بتشيزي بعد بضع سنوات أو نحو ذلك، أدى ذلك إلى نجاح مع تشيزي. لم يكن لدي مشككون في ذلك الوقت. ولكن في البداية، بالطبع، كان لدينا العديد من البلدان.
في التجربة السريرية الأولى، كان هناك 11 موقعًا للتجربة السريرية الأولى. ولكن في غضون بضع سنوات زاد ذلك إلى 50، 60، 70 موقعًا. لم تكن هناك حاجة في البداية لمعهد كارولينسكا في ذلك الوقت. كان لدينا الكثير من المواقع في أوروبا.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: يمكنك القيام بذلك بدون، لذلك هذا ما—
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: يمكننا القيام به بشكل كبير جدًا. حصلنا على نتائج، يمكننا القيام به بدون معهد كارولينسكا.
د. أنطون تيتوف، دكتور في الطب: الرأي الطبي الثاني مهم. ما ساعدك على التغلب، كما أسمع، هو التأكد من أن بياناتك قوية جدًا ورؤية نتائج مذهلة والكثير من المتعاونين ينضمون.
د. تور كيرستيدت، دكتور في الطب: نعم، كان المتعاونون يأتون طوال الوقت أكثر وأكثر وأكثر.