فهم تحليل التجارب السريرية: القوة الإحصائية، النقاط النهائية، وعدد المرضى اللازم علاجهم (NNT) موضحة

انتقل إلى القسم

• التجارب السريرية غير كافية القوة الإحصائية
• النقاط النهائية الأولية مقابل الثانوية
• مغالطة الرامي التكسي
• عدد المرضى اللازم علاجهم (NNT)
• تفسير نتائج التجارب
• النص الكامل

التجارب السريرية غير كافية القوة الإحصائية

التجربة السريرية غير كافية القوة الإحصائية تفتقر إلى عدد كافٍ من المشاركين لاكتشاف تأثير علاجي حقيقي بشكل موثوق. يوضح الدكتور ستيفن إيفانز أن قوة التجربة هي قدرتها على اكتشاف فرق حقيقي إذا كان موجودًا. ويستخدم تجارب علاج كوفيد-19 كمثال، مشيرًا إلى أن دراسة الوفيات تتطلب حجم عينة كبير لأن معدلات الوفاة قد تكون منخفضة.

على سبيل المثال، اكتشاف انخفاض في الوفيات من 10% إلى 7% يتطلب عددًا كبيرًا من المرضى. إذا كانت التجربة صغيرة جدًا، تصبح غير كافية القوة الإحصائية وقد تفوت فائدة سريرية مهمة. كانت التجارب المبكرة لكوفيد-19 غالبًا غير كافية القوة الإحصائية لنتائج الوفيات. يؤكد الدكتور ستيفن إيفانز أن القوة الإحصائية ترتبط مباشرة بالنتيجة المحددة التي يتم دراستها.

النقاط النهائية الأولية مقابل الثانوية

تحدد التجارب السريرية نقاطًا نهائية أولية وثانوية لقياس نجاح العلاج. النقطة النهائية الأولية هي النتيجة الرئيسية المصممة للتجربة لتقييمها. يلاحظ الدكتور ستيفن إيفانز أن الوفيات نقطة نهائية أولية حاسمة ولكنها صعبة لأنها تتطلب أعدادًا كبيرة من المرضى.

غالبًا ما يختار الباحثون نتائج أولية أسهل للدراسة، مثل وقت التعافي أو الحمل الفيروسي. هذه المقاييس الموضوعية قد تتطلب مشاركين أقل. ومع ذلك، يحذر الدكتور إيفانز من أن هذه التعريفات يجب أن تكون واضحة ومحددة قبل بدء التجربة. تغيير النقاط النهائية بعد رؤية النتائج يقدم تحيزًا كبيرًا ويفسد النتائج.

مغالطة الرامي التكسي

مغالطة الرامي التكسي مفهوم حاسم في نزاهة التجارب السريرية. يصفها الدكتور ستيفن إيفانز بأنها رسم هدف حول ثقوب الرصاص بعد إطلاق النار. في البحث، هذا يعني تغيير النتيجة الأولية للتجربة بعد رؤية البيانات للحصول على نتيجة مرغوبة.

هذه الممارسة تقدم تحيزًا شديدًا وتقوض مصداقية التجربة. بينما توجد أسباب مشروعة لتغيير النقاط النهائية، يجب أن تحدث قبل كشف النتائج. يؤكد الدكتور إيفانز أن التحديد المسبق للنقاط النهائية ضروري لتحليل تجريبي سريري موثوق. هذا يمنع الباحثين من التلاعب بالنتائج لإظهار نتائج إيجابية كاذبة.

عدد المرضى اللازم علاجهم (NNT)

عدد المرضى اللازم علاجهم (NNT) هو مقياس مفيد للمرضى لفهم فائدة العلاج. يعرف الدكتور ستيفن إيفانز NNT بأنه عدد المرضى الذين يحتاجون لتلقي العلاج لمنع نتيجة سيئة واحدة. على سبيل المثال، إذا قلل دواء الوفيات من 10% إلى 5%، فإن NNT هو 20.

هذا يعني أنه يجب علاج 20 شخصًا لمنع وفاة واحدة. ومع ذلك، يلاحظ الدكتور ستيفن إيفانز قيودًا مهمة. NNT ليس رقمًا خالصًا؛ فهو يعتمد على وقت المتابعة وتعريف النتيجة. المقارنات بين العلاجات صالحة فقط إذا تم حساب NNT بشكل متطابق. على الرغم من بساطته، يتطلب NNT تفسيرًا دقيقًا.

تفسير نتائج التجارب

التفسير الصحيح لنتائج التجارب السريرية يتطلب فهم مفاهيم إحصائية رئيسية. ينصح الدكتور ستيفن إيفانز بالبحث عن دراسات كافية القوة الإحصائية بنقاط نهائية محددة مسبقًا. هذا يضمن أن النتائج موثوقة وليست بسبب الصدفة أو التحيز.

يجب على المرضى النظر في الأهمية السريرية للنتائج. قد لا تكون النتيجة ذات دلالة إحصائية ذات معنى إذا كان NNT مرتفعًا جدًا. يسلط الدكتور أنتون تيتوف الضوء على أهمية هذه المفاهيم للوعي الصحي العام. فهم القوة الإحصائية، النقاط النهائية، وNNT يساعد الجميع على تقييم الأخبار الطبية نقدًا واتخاذ قرارات مستنيرة.

النص الكامل

الدكتور أنتون تيتوف: بروفيسور إيفانز، هناك عدة مفاهيم أساسية في التجارب السريرية. ماذا يعني، على سبيل المثال، أن التجربة غير كافية القوة الإحصائية؟ مصطلحات التجارب السريرية أصبحت الآن في المقدمة؛ إنها في الصحف. يجب على الناس فهم هذه المفاهيم الأساسية. إذن ماذا يعني إذا كانت التجربة غير كافية القوة الإحصائية؟ ما هو عدد المرضى اللازم علاجهم (NNT)؟ هناك إيجابيات وسلبيات وهذا النوع من المفاهيم الأساسية. ما هي النقاط النهائية الأولية والثانوية للتجارب السريرية؟ من الواضح أن بعض التجارب قامت بنقل مرمى الأهداف، وكان هذا شائعًا في المجتمع الطبي.

الدكتور ستيفن إيفانز: سنحاول أخذ معظم أمثلتنا من الوضع الحالي مع كوفيد-19. إذا كنا سندرس الوفيات، فهذا سيتطلب عددًا كبيرًا إلى حد ما من الأشخاص. لحسن الحظ، لن يموت الجميع، حتى في حالة المستشفى. إذا كان لدينا، لنقل، 10% من الأشخاص يموتون، فإن العثور على فرق من المحتمل أن يكون مهمًا جدًا — لنقل، تخفيض معدل الوفيات 10% خلال 30 يومًا من بدء العلاج إلى 7% — ننتقل من 10% إلى 7%. سنحتاج إلى عدد كبير من المرضى لمعرفة ما إذا كان مثل هذا الفرق يحدث بالفعل.

نجري تحليلًا إحصائيًا على ذلك. ولكن إذا كانت الأرقام صغيرة جدًا في التجربة، فإن هذه تجربة نسميها غير كافية القوة الإحصائية. كانت قوة الدراسة لاكتشاف فرق حقيقي، إذا كان موجودًا، منخفضة جدًا. كان هذا صحيحًا لبعض التجارب المبكرة التي أجريت على علاجات محتملة لكوفيد-19.

بينما إذا درسنا آلاف المرضى، فمن غير المرجح أن تكون التجربة غير كافية القوة الإحصائية للوفيات كنتيجة، بشرط أن نتعامل مع فروق معقولة. إذا أردنا اكتشاف فرق بين معدل وفيات 10% ومعدل وفيات 9.9%، فسنحتاج إلى عشرات الآلاف من المرضى. هذا، بالطبع، ليس فرقًا سيكون مفيدًا جدًا للمرضى الأفراد.

لذلك التجارب غير كافية القوة الإحصائية تمثل مشكلة. هي غير كافية القوة الإحصائية فيما يتعلق بالنتيجة التي تدرسها. إذا جعلت الوفيات نتيجتك الأولية، فستحتاج إلى الكثير من المرضى. في كثير من الأحيان، ما يفعله الناس هو جعل الوفيات نتيجة ثانوية وجعل نتيجتهم الأولية شيئًا أسهل للدراسة ونحتاج لمرضى أقل له.

في هذا النوع من المواقف، يكون ذلك غالبًا هو وقت التعافي من المرض. المشكلة في ذلك هي أنه يمكن أن يكون ذاتيًا بعض الشيء. يمكنك تعريف وصول شخص إلى مستوى من التعافي بناءً على تقييم سريري، ولكن قد يعتمد على الحمل الفيروسي أو شيء من هذا القبيل، وهو تقييم موضوعي.

لذلك قد نتمكن من الحصول على تقييم موضوعي لنتيجة أولية أسهل للدراسة من الوفيات. المشكلة هي أنه عندما ننظر إلى التعافي، لدينا تعريف له. ولكن قد يكون أن الناس لا يستوفون هذه التعريفات. يصبح واضحًا في التجربة أن النتيجة التي حددتها كأولية لن تعطيك أي بيانات مفيدة.

يمكن أن تكون هناك أسباب مشروعة لتغييرها. لكن الصعوبة هي أنه إذا عرف الناس ما تظهره النتائج، يمكنهم تغيير السؤال وبالتالي الحصول على الإجابة التي يريدونها. في علم الأوبئة، هذا يسمى متلازمة الرامي التكسي، حيث يقف الرامي التكسي بجانب حظيرة ويطلق النار على الحظيرة، ثم afterward يمشي ويرسم هدفًا.

تحتاج في تجربة إلى تحديد هدف مسبقًا، ثم إجراء التجربة ورؤية ما هي النتائج، بدلاً من تغيير الهدف أثناء سير التجربة. بشكل عام، يمكن أن تكون هناك أسباب مشروعة لتغيير نتيجتك. لكن يجب أن تكون حذرًا جدًا وتتأكد من أنك لا تفعل ذلك بعد أن أطلقت بالفعل رصاصك ورأيت أين سقطت الرصاصات.

تحتاج إلى فعل ذلك قبل أن تعرف أين تسقط الرصاصات.

عندما نأتي لقياس النتيجة، أحد الأشياء التي يمكننا فعلها هي القول، ما هو معدل الوفيات؟ لنقل أن لدينا فرق علاجي من 10% down إلى 5%. هذا يعني أنه في كل مائة شخص، سيكون هناك خمسة أشخاص لا يموتون نتيجة تلقي العلاج. لكل 20 شخصًا، سيكون هناك شخص واحد لا يموت.

عندما نقلب ذلك، نقول أن عدد المرضى اللازم علاجهم (NNT) لمنع وفاة واحدة سيكون 20، مع فرقنا بين 10% و5%. سيكون هذا أيضًا هو الحال إذا كان هناك فرق بين 20% و15% أو بين 50% و45%. إنه مقياس لعدد المرضى الذين يحتاجون إلى العلاج لمنع وفاة واحدة.

أحيانًا، بدلاً من الوفاة، ننظر إلى حدث معين مثل احتشاء عضلة القلب أو سكتة دماغية. المشكلة في هذا الرقم هي أنه ليس رقمًا خالصًا. يعتمد على المدة التي تابعتها المرضى. كما أن له بعض المشاكل الإحصائية الأخرى.

لذلك ليس واحدًا أحبه بشكل خاص، على الرغم من أنه يبدو شيء لطيف أن نقول: "أوه، هذا الدواء يحتاج إلى 20 مريضًا يحتاجون إلى العلاج للحصول على الفائدة، بينما هذا الدواء يحتاج إلى 50 مريضًا يحتاجون إلى العلاج." إذا استخدمت نفس القواعد لكليهما، فإن NNT يمكن أن يكون مفيدًا جدًا. لكن يجب أن تكون حريصًا على التأكد من أن تعريفك لـ NNT، الذي ليس رقمًا خالصًا، مستخدم بنفس الطريقة تمامًا عندما تقارن بين العلاجات.